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全球“快速審評審批通道”縱覽

    日前,新修訂《藥品注冊管理辦法》出臺,并將于71日起施行。值得關注的是,四大“加快審評審批”通道首次納入我國《藥品注冊管理辦法》。

    我國四大“加快審評審批”通道

    一、突破性治療藥物程序

    藥物臨床試驗期間,用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病,且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等,申請人可以申請適用突破性治療藥物程序。

    二、附條件批準程序

    藥物臨床試驗期間,符合以下情形的藥品,可以申請附條件批準:治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥品,藥物臨床試驗已有數據證實療效并能預測其臨床價值的;公共衛生方面急需的藥品,藥物臨床試驗已有數據顯示療效并能預測其臨床價值的;應對重大突發公共衛生事件急需的疫苗或者國家衛生健康委員會認定急需的其他疫苗,經評估獲益大于風險的。

    三、優先審評審批程序

    藥品上市許可申請時,以下具有明顯臨床價值的藥品,可以申請適用優先審評審批程序:臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創新藥和改良型新藥;符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格;疾病預防、控制急需的疫苗和創新疫苗;納入突破性治療藥物程序的藥品;符合附條件批準的藥品;國家藥品監督管理局規定其他優先審評審批的情形。

    四、特別審批程序

    在發生突發公共衛生事件的威脅時以及突發公共衛生事件發生后,國家藥品監督管理局可以依法決定對突發公共衛生事件應急所需防治藥品實行特別審批。對納入特別審批程序的藥品,可以根據疾病防控的特定需要,限定其在一定期限和范圍內使用。

    設立“加快通道”已成國際共識

    事實上,通過設立“加快通道”,加速符合特定條件的藥品上市,已成為國際共識,歐美日藥品監管機構都有類似措施。

    一、快速通道或突破性療法認定

    歐美日在早期藥物研發階段加速審評一般通過快速通道或突破性療法認定等手段實現。

    1.快速通道認定。目前僅在美國FDA有這一認定。1997FDA《現代化法案》中正式提出,藥企可在任何階段甚至臨床前階段提出認定申請,FDA60日的回應期,并可選擇滾動提交數據,實現與監管部門更早和更頻繁的溝通。但最后數據提交后并不直接享受其他的“加快通道”權利,仍予以標準審評。

    2.突破性療法認定。美國、歐盟、日本都有相關政策。美國的突破性療法認定是在2012FDA《安全與創新法案》中提出的,藥企可在IND申請后任何時間提出申請,也具備快速通道流程和優先審評的資質。但如果在接下來的臨床試驗中,相關藥品并未顯示出和之前認為的同樣的前景,則可以撤銷突破性療法認定,且不會給予優先審評。類似的,歐盟在2016年推出了優先藥物計劃(PRIME)。藥企申請PRIME時,必須遞交早期臨床數據,EMA會在40日內做出回應。多學科專家組會組織啟動會議是PRIME的一個關鍵特征,該會議將確保對藥物生命周期的各個方面盡早討論。

    二、先驅政策

    日本在 2015年出臺的相關政策。除與美國突破性療法認定類似外,先驅政策還有一個重要要求:計劃在日本首先提交,或在日本和其他國家(地區)同期提交上市申請,日本政府也愿意為獲得上市許可的“先驅政策”藥物補貼 10%~20% 的溢價。

    三、再生醫學先進療法認定(RMAT

    2016FDA在《21世紀治愈法案》中提出針對包括基因療法、細胞療法等在內的再生醫學療法的RMAT。相關研究在獲得RMAT后也可享受快速通道與突破性療法認定的所有優惠措施。

    四、優先審評認定及優先審評憑券

    歐美日對新藥上市申請均設置了優先審評認定制度。該制度專門針對與現有療法相比,有顯著改善嚴重或危及生命疾病的治療、診斷或預防的相關藥品,以及特定治療領域(如具有抗傳染病資質的產品或針對某些兒科適應證的標簽擴展)的藥品。此外,美國FDA還設立了針對罕見熱帶病或罕見兒科疾病藥物開發的“優先審評憑券”所認定的優先審評。藥品獲得優先審評時,不可避免地會占用審評資源,從而減慢其他藥品的審評速度。因此“優先審評憑券”持有者,需要向FDA支付額外的費用!皟炏葘徳u憑券”可以出讓,出讓價格曾創下3.5億美元的紀錄。

    五、加速或有條件批準上市

    歐美日加速或有條件批準上市主要有兩種類型:一是無需確證性臨床試驗數據即可批準上市,適用于疾病本身致死或沒有標準療法,因而藥企無法提供完全的臨床試驗數據等特殊情況,目前僅歐盟和日本有這一政策。二是在能提供確證性臨床試驗數據前可批準上市,但需要開展驗證臨床獲益的上市后研究。與歐美不同的是,日本這一政策僅適用于再生醫學產品。多數情況下,加速批準可基于單臂Ⅰ或Ⅱ期采用替代終點的試驗。例如,采用“無進展生存期”獲批的腫瘤用藥,必須在上市后臨床試驗中證明“總生存期”確實獲得改善,若未能驗證,FDA可以撤銷批準。撤銷批準有過先例,截至2017年,有5個抗腫瘤藥適應證曾被撤銷加速批準,包括安維。Avastin,通用名:bevacizumab)曾在200812月獲加速批準用于與紫杉醇聯用于HER2陰性轉移性乳腺癌,但最終因確證性試驗沒有顯示總生存獲益而在201111月撤銷批準。

    六、孤兒藥資格認定

    對于罕見病用藥,即孤兒藥的研發,歐美日相關政策手段和激勵措施類似,分別從法律保障、行政制約、稅收激勵、經費補助等角度制定和實施,但基于國情的不同,產品獨占權的年限、補貼種類和計劃等存在差異。與歐美不同的是,日本政府執行直接干預孤兒藥的生產、銷售和定價的政策。

    (來源:中國醫藥報)

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